新型冠狀病毒預(yù)防用mRNA疫苗藥學(xué)研究 技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）

一、前言

mRNA疫苗是將外源目的基因序列通過(guò)轉(zhuǎn)錄、合成等工藝制備的mRNA通過(guò)特定的遞送系統(tǒng)導(dǎo)入機(jī)體細(xì)胞并表達(dá)目的蛋白、刺激機(jī)體產(chǎn)生特異性免疫學(xué)反應(yīng)，從而使機(jī)體獲得免疫保護(hù)的一種核酸制劑。

mRNA疫苗具有以下特點(diǎn)：（1）能導(dǎo)入細(xì)胞，在體內(nèi)表達(dá)相應(yīng)的抗原蛋白，避免了體外蛋白表達(dá)、純化過(guò)程；（2）能夠刺激免疫系統(tǒng)產(chǎn)生體液免疫和/或細(xì)胞免疫應(yīng)答，發(fā)揮相應(yīng)的免疫預(yù)防和/或免疫治療作用；（3）其遞送系統(tǒng)具有類(lèi)似佐劑的部分特性，能夠通過(guò)刺激機(jī)體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生多種細(xì)胞因子等方式增強(qiáng)機(jī)體免疫反應(yīng)能力或改變免疫應(yīng)答類(lèi)型；（4）由于mRNA的降解是通過(guò)細(xì)胞正常代謝完成，降低了因感染或整合誘發(fā)基因突變的潛在風(fēng)險(xiǎn)。